2024年2月29日，第十七個國際罕見病日，上百個黏多糖貯積癥ⅣA型的家庭，正在面臨斷藥的絕境，大象新聞記者關注該事件后，引發全網熱議。

報道發出后，在字節跳動公益平臺的牽線下，北京病痛挑戰公益基金會迅速向采訪中的三個黏多糖貯積癥ⅣA型家庭開啟救助行動，并就此類罕見病群體生存困境及可能向他們提供的幫助與記者進行采訪連線。

 

采訪人物：北京病痛挑戰公益基金會合作發展主管 崔瑩

 

對話內容：

大象新聞記者：如何看待黏多糖貯積癥ⅣA型患者即將斷藥？

崔瑩：首先自我介紹一下，我自身也是一個罕見病患者，罕見病患者用藥難、治療難、保障難其實是一個共性的挑戰，比如我之前認識的一位朋友就是從沒用過藥的黏多糖患者，他平時都會隨身帶著一個空藥瓶，以作生存的信念和力量，希望有天能夠用上這個藥。所以在面對這樣的情況時，我們就會覺得像在跟時間賽跑，很想說努力地再做一些什么，再快一些跑贏時間。現在了解到“唯銘贊”也即將退出中國后，我們也在用各樣的方法去呼吁和努力，因為對于病友們來說，藥是真的不能停，這些都是救命用的。

 

大象新聞記者：具體來說，你們可以為黏多糖貯積癥ⅣA型患者提供哪些幫助？

崔瑩：首先對病友們來說,無論是使用特效藥物治療，還是對癥治療，我們罕見病醫療援助工程這個項目都是會給到一些支持的。其他在綜合服務方面，如果病友在康復評估、心理支持上面是有需求，或者有一些孩子暫時沒法上學、成年病友暫時沒法工作的情況，我們也會提供幫助。另外，我們會積極聯合媒體，讓更多人知道病友們在面臨這樣的困難和挑戰，為病友們發聲。